Das Hauptziel einer klinischen Studie in dieser Phase ist, die Unbedenklichkeit und Verträglichkeit des neuen Wirkstoffes für den Menschen zu beurteilen. Üblicherweise wird die Testsubstanz gesunden Freiwilligen verabreicht, die nicht an der Krankheit oder einem Krankheitssymptom leiden, zu dessen Behandlung das Testmedikament letztendlich vorgesehen ist. Diese Phase-I-Studien beginnen mit einer sogenannten “First-Time-in-Man“ Studie, bei der das neue Medikament zum allerersten Mal einem Menschen verabreicht wird. Begonnen wird in diesem frühen Stadium normalerweise mit einer Einzeldosis des Testmedikamentes, darauf folgende Studien beinhalten dementsprechend „Mehrfachdosen“ über einen längeren Zeitraum. Neben der Beurteilung der Sicherheit des neuen Wirkstoffes wird auch dessen „Pharmakokinetik“ geprüft. Hierbei wird beobachtet, wie gut der Wirkstoff in den Körper aufgenommen wird, wie er sich im Blut verteilt und wie er vom Körper wieder abgebaut und ausgeschieden wird.
In dieser Phase der klinischen Studie wird das neue Medikament erstmalig Patienten verabreicht, die an derjenigen Krankheit leiden, gegen die das Medikament helfen soll. Neben weiterer Beobachtung der Verträglichkeit wird also erstmals überprüft, ob und wie die Prüfsubstanz wirkt. Weitere klinische Studien gelten der Frage nach der richtigen Dosis oder der geeigneten Darreichungsform des neuen Arzneimittels.
Kontrollierte klinische Studien in der Phase III stellen im Prinzip eine Erweiterung der Phase II Studien dar, jedoch wird bei Phase III Studien das Testmedikament an einer weitaus größeren Patientenpopulation untersucht – häufig einige tausend Patienten in unterschiedlichen Ländern. Ziel hierbei ist, die Wirksamkeit noch gründlicher zu erforschen. Durch die größere Anzahl von Studienteilnehmern kann die Sicherheit des Medikamentes nun noch besser untersucht werden, da eventuell auch seltenere Nebenwirkungen entdeckt werden. Außerdem wird überprüft, ob das Medikament einen Vorteil hinsichtlich Wirkung oder besserer Verträglichkeit gegenüber der herkömmlichen Therapieform darstellt. Phase III Studien sind die letzte Phase im Entwicklungsprozess des Medikamentes, bevor es nach eingehender Prüfung aller Studienergebnisse durch die zuständigen Behörden zugelassen werden kann.
Am Ende der Phase III steht die Zulassung des neuen Arzneimittels. Bis zu diesem Zeitpunkt sind durchschnittlich 12 Jahre vergangen und Entwicklungskosten von mehreren hundert Millionen US$ entstanden.
Auch wenn das Medikament bereits zugelassen ist und Patienten zur Behandlung Ihrer Krankheit zur Verfügung steht, wird es vom Pharmaunternehmen und den Aufsichtsbehörden ständig weiter überwacht. Beide wollen sicherstellen, dass sich das Medikament auch weiterhin als sicher und wirksam erweist, und das nicht mehr nur unter „sterilen“ Studienbedingungen, sondern im täglichen Leben der vielen Patienten, die das Präparat nach Zulassung dann einnehmen.